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Tobias Madl (links im Bild) und seine Forschungsgruppe an der Med Uni Graz. Foto: Med Uni Graz

Neuer Therapieansatz für neurodegenerative Erkrankungen

Montag, 18. Januar 2021

Import Proteine schützen vor gefährlicher Verklumpung

Forscher der Medizinischen Universität Graz haben gemeinsam mit internationalen Kollegen untersucht, welche molekularen Vorgänge im Körper für die Entstehung und einen ungünstigen Verlauf bei neurodegenerativen Erkrankungen verantwortlich sind. Dabei spielt die Verklumpung von Proteinen eine zentrale Rolle, die bei vielen dieser Erkrankungen beobachtet wird. Die neu gewonnenen Erkenntnisse sollen nun die Entwicklung von neuen Therapeutika fördern. Die Forschungsergebnisse wurden aktuell im international renommierten Journal „Cell Reports“ veröffentlicht.

Dabei wurde ein grundlegender Mechanismus für die häufigste genetische Ursache von ALS und FTD aufgeklärt, der für das Verklumpen von Proteinen verantwortlich ist. In der genetisch veranlagten ALS und FTD entstehen Dipeptid-Wiederholungsproteine (DPR Proteine) durch Abschreiben von Hexanukleotid-Wiederholungen im C9orf72-Gen.Unser gemeinsames Ziel war es herauszufinden, ob diese aggregationsfreudigen DPR Proteine durch körpereigene Proteine vor einer Verklumpung geschützt werden können und ob dieser Prozess in ALS und FTD gestört ist“, beschreibt Tobias Madl, Gottfried Schatz Forschungszentrum der Med Uni Graz, das Forschungsziel. Dabei untersuchten die Wissenschafter die Rolle von körpereigenen Importin Proteinen, deren Konzentration mit dem Alter abnimmt und die Pathogenese von ALS und FTD bestimmen könnte.

Hier konnten die Forscher beobachten, dass Import Proteine spezifisch die Verklumpung von DPR Proteinen verhindern und deren toxische Wirkung kompensieren. „Diese Entdeckung war für uns faszinierend und könnte therapeutische Auswirkungen haben, da sie darauf hindeutet, dass Therapeutika mit Ähnlichkeiten zu Import Proteinen vielversprechend bei der Behandlung von ALS und FTD sein könnten“, so Tobias Madl.